Metody statystyczne w badaniach klinicznych – analiza danych w badaniach biorównoważności

W trakcie szkolenia zostaną przedstawione zarówno ogólne zagadnienia dotyczące podstaw statystyki, których znajomość jest potrzebna w kontekście badań klinicznych, jak również szczegółowe procedury rekomendowane w badaniach biorównoważności. Omawiane zagadnienia teoretyczne będą ilustrowane przykładami z rzeczywistych badań prowadzonych w obszarze badań klinicznych.

W przykładach zostanie wykorzystany specjalny moduł programu Statistica zaprojektowany dla wspomagania wybranych analiz stosowanych powszechnie w badaniach klinicznych.

Dla kogo?

• lekarzy
• epidemiologów
• przedstawicieli nauk biologicznych, medycznych i farmaceutycznych
• każdego, kto zajmuje się analizą danych w badaniach biorównoważności

Co zyskasz?

• znajomość podstaw statystyki, nieodzowną na różnych etapach badania klinicznego
• dowiesz się, jak dobierać odpowiednie procedury statystyczne do poszczególnych rodzajów prowadzonych badań klinicznych
• poznasz najważniejsze problemy i wyzwania w badaniach biorównoważności oraz metody ich rozwiązywania

Program szkolenia

1. Pojęcie badania klinicznego, rodzaje badań klinicznych i ich regulacje legislacyjne:
   • definicja badania klinicznego w prawie farmaceutycznym polskim i wytycznych światowych (ICH, EMA, FDA);
   • rodzaje i fazy badań klinicznych;
   • omówienie przykładu dokumentacji rejestracyjnej produktu leczniczego;
   • znaczenie analiz statystycznych w planowaniu badań klinicznych i opracowywaniu danych z nich pochodzących.
2. Aspekty statystyczne w różnych rodzajach badań klinicznych:
   • badania superiority, non-inferiority i bioequivalence i różnice między nimi,
   • zastosowania statystyki na etapie planowania i tworzenia protokołu,
   • elementy metodologii statystycznej na etapie realizacji badania klinicznego,
   • elementy metodologii statystycznej na etapie opracowania danych z badania klinicznego.
3. Badanie biorównoważności
   • znaczenie, cel i wytyczne dotyczące badań biorównoważności,
   • przebieg i procedury badania biorównoważności (schemat przebiegu podstawowego badania biorównoważności, opis mierzonych parametrów, typy biorównoważności),
   • analiza statystyczna danych z badania biorównoważności (podstawy teoretyczne: estymacja przedziałowa i weryfikacja hipotez)
4. Szczegółowe etapy planowania i przeprowadzania badań biorównoważności z zastosowaniem oprogramowania Statistica
   1. Analiza danych w badaniach biorównoważności
      • hipoteza zerowa i alternatywna oraz jej weryfikacja poprzez testy równoważności (test Schuirmanna)
      • przykład w Statistica
      • analiza wariancji (podstawy teoretyczne, cel stosowania)
      • przykład przeprowadzania ANOVA w Statistica i interpretacja wyników.
   2. Liczebność próby badawczej w badaniu biorównoważności
      • wstęp: błąd I i II rodzaju we wnioskowaniu statystycznym, pojęcia wielkości efektu i mocy statystycznej
      • dane niezbędne do wyliczenia minimalnej liczebności próby,
      • przykład wyliczania minimalnej wielkości próby w Statistica.
   3. Schemat badania biorównoważności
      • układy naprzemienne – czym są i w jakim celu są stosowane w badaniach biorównoważności,
      • zabieg randomizacji – definicja i znaczenie,
      • utworzenie schematu randomizacyjnego i praca z modułem układów naprzemiennych w Statistica.
   4. Przygotowanie danych do analizy
      • parametry statystyki opisowej,
      • pojęcie danych odstających i sposoby ich detekcji,
      • przykład przeprowadzenia przygotowania danych i wyliczenia statystyk opisowych w Statistica.
      • transformacja logarytmiczna danych (cel i przykład w Statistica).
   5. Analiza statystyczna dla parametru Tmax
      • testy nieparametryczne – wstęp teoretyczny,
      • przykład analizy Tmax za pomocą testu Wilcoxona w Statistica.
5. Prezentacja wyników badania biorównoważności
   • wykres spaghetti jako sposób wizualizacji wyników,
   • dobre praktyki prezentowania danych z badania biorównoważności,
   • omówienie raportu z badania biorównoważności wygenerowanego przez Statistica.
6. Problemy i wyzwania w badaniach biorównoważności oraz dyskusja końcowa.